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遺傳疾病的殺手基因療法

来源: 作者: 2019-05-03 10:24:42

從20世紀70年代初發展起來的基因工程技術,經過30多年來的進步與發展,已成為生物技術的核心內容。許多科學家預言,生物學將成為21世紀重要的學科,基因工程及相干領域的產業將成為21世紀的主導產業之一。基因工程研究和運用范圍涉及農業、工業、醫藥、能源、環保等許多領域。

而基因工程在医学上的运用主要是基因疗法。基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因,设计再造出患者能够接受的正常器官。或人为的修改有缺陷的基因组达到治病的目的。

基因疗法主要应用就是解决人类遗传性疾病的诊断和医治问题。遗传性疾病发生的原因是由于病人细胞内脱氧核糖核酸上的遗传密码(基因)发生毛病。所以这类疾病只能治标,不能治本,这给病人及其后代带来很大不幸。但基因工程技术发现,遗传密码对一切生物都是通用的,不受生物种类的限制。这样通过基因工程技术,就有可能利用健康人的正常基因或别种生物乃至微生物的有关基因,把它们移植到病人细胞内,来取代或者矫正病人所缺陷的基因,以达到根治遗传性疾病的目的。

基因疗法虽然在现阶段的科技发展水平的条件下,并不能解决所有的问题。但是还是为现代遗传性疾病的治疗带来了福音。其中,典型的病症医治就是半乳糖血症病人的基因治疗。这种病人由于细胞内缺少基因G,不能产生半乳糖-1-磷酸-尿苷酰转换酶,以致大量半乳糖-1-磷酸和半乳糖堆积在肝组织中,这些半乳糖可转变为酒精,因此造成肝脏伤害。临床表现为:小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。为了治愈这类病人,人们把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来,让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内,病人细胞便开始产生半乳糖酶。这样,原来不能利用半乳糠的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果这种已治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内,使之成为人体的正常部分,那么这种病就从根本上治愈了。而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺点部分得了纠正,这种病也就不会再遗传给下一代了。

基因治疗除了用来治疗半乳糖血症病人之外,还能医治多种疾病。例如:色盲的治疗、结肠癌的医治。目前还用于艾滋病、头颈癌、急性淋巴细胞性白血病等疑难杂症。尽管基因疗法大多数还处于研究阶段,临床应用仍然较少,但其潜力巨大,应用前景非常广阔。假以时日,人类多种疾病也许通过基因疗法均可治愈。

基因疗法的出现让我们看到了遗传性病症能够得以治愈的曙光,让我们的医学事业得到了奔腾性的发展,也让我们的生活变得更加美好。

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